□ 蒋红瑜
7月1日起，《人类遗传资源管理条例实施细则》（以下简称《细则》）正式施行。业界特别是参与国际合作新药临床试验的各方看好政策对行业发展的积极影响。受访专家表示，《细则》在保护我国人类遗传资源安全的前提下，优化了行政许可和备案的范围，减少了企业启动临床试验前的申报负担，能够助力我国新药研发提速。与此同时，他们也期待《细则》配套的新版服务指南早日出台，相关条款得到细化，政策更好落地。
减少企业申报负担
(资料图片)
《细则》第二条明确，人类遗传资源信息包括利用人类遗传资源材料产生的人类基因、基因组数据等信息资料，不包括临床数据、影像数据、蛋白质数据和代谢数据。不再将临床、影像等4类数据纳入人类遗传资源信息。这一变化得到业内人士点赞。
“之前只要是关于临床试验的数据，几乎全部都要申报，现在把上述几个数据排除，明确了申报范围，给企业减少了工作量。”一位业内资深专家介绍。
泰格医药遗传办团队专家介绍，根据我国相关要求，在国际合作新药临床试验中，中方单位需要向外方单位（境外组织、个人及其设立或者实际控制的机构等）提供或开放使用中国人类遗传资源信息时，需要数据备份备案。现在，根据《细则》，临床、影像等数据排除在人类遗传资源信息外；已取得行政许可的国际科学研究合作或者已完成备案的国际合作临床试验实施过程中，外方单位按照协议约定使用数据，也不需要单独事先报告和提交信息备份。
不仅如此，《细则》还明确界定了外方单位的范围。
“以前就算有一点点外资参与的本土医药企业，都算是‘外方单位’。现在《细则》规定，如果境外组织或个人持有股份远达不到50%，且对该机构的决议或决策、内部管理没有重大影响，可归为‘中方单位’。虽是一字之差，但其中涉及很多审查、申报工作以及等待批准的时间。所以该定义的最新界定对有外资参股的本土医药企业来说很重要。”昆拓信诚医药研发（北京）有限公司注册事务部注册总监钮建琴介绍。
此外，行政许可流程上也有所简化。“以前在启动临床试验之后，如果在方案上有任何变更，不管与人类遗传资源是否相关，是否为重大变更，申请人都需要申报。如此一来，临床试验进程受到影响。现在根据《细则》要求，不涉及人类遗传资源的非重大变更，只要是在原来获批的范围内，申请人递交说明性文件就可以，大大减少了不必要的申报，不影响临床试验进展。”富启睿医药研发（北京）有限公司（以下简称富启睿）法规事务部负责人说。
提升“全球同步”可能性
众所周知，作为药物临床试验的重要模式，国际多中心药物临床试验已被全球监管机构接受和认可。为了加速创新产品在中国的研发和注册，让中国患者同步受益于全球创新药，我国监管部门允许并积极推动国际多中心药物临床试验。
业界认为，《细则》的实施将极大地提高国际多中心临床试验在中国的进度。
《细则》第三十二条规定，为取得相关药品和医疗器械在我国上市许可，在临床医疗卫生机构利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验、不涉及人类遗传资源材料出境的，符合规定的情况备案即可。
泰格医药遗传办团队专家介绍，此前以注册为目的的国际多中心临床试验，也有行政许可程序和备案程序两条通道。但是之前备案程序要求不限于临床试验机构内部采集人类遗传资源，也包括由临床机构采集人类遗传资源，并由临床机构签署正式协议委托的单位进行检测、分析和剩余样本处理的情形。对此，《细则》作出调整，除了可在临床试验机构内部处理人类遗传资源外，还可以由临床试验机构采集人类遗传资源并由临床试验方案中指定的境内单位进行检测、分析和剩余样本处理。这对于参与国际合作临床试验的相关各方都是好消息，更加符合行业实践的需求。
“药物‘全球同步开发’是很多药企的战略选择。之前因为程序繁琐、临床试验启动周期较长，很多申请人鉴于对申报的顾虑，会犹豫要不要早期在中国开展临床试验。《细则》实施之后，备案程序可能有利于缩短试验启动时间，减轻企业申报负担，更多企业可能会愿意更早在中国开展临床研究。‘全球同步’的可能性也将大大提高。” 富启睿法规事务部负责人表示。
此外，之前涉及罕见病人群和人数大于500例的采集活动需要进行采集申报审批。富启睿法规事务部负责人注意到，《细则》对上述范围进行了放宽，大多数以注册为目的的临床研究可不进行采集申报。这一变化避免了不必要的重复申请，与我国鼓励、推动罕见病药物创新研发政策保持一致，对新药研发是一大利好。
期待更多的“明确”
《细则》的顺利实施离不开操作层面规范性文件的支持。因此，业内人士希望在随后发布的配套文件中能看到更多的“答案”和“明确”。
富启睿法规事务部负责人非常关注操作层面的细节问题，如目前对国际科学研究合作备案资料及备案变更程序要求比较严格，期待配套更新更简化的申报指南。他还表示，《细则》规定，申请人类遗传资源国际科学研究合作行政许可，应当通过合作双方各自所在国（地区）的伦理审查。外方单位确无法提供所在国（地区）伦理审查证明材料的，可以提交外方单位认可中方单位伦理审查意见的证明材料。应明确证明材料的具体要求，这些细节的明确有利于国际多中心临床试验的同步开展。
显然，随着科学的进步，人类遗传信息同样需要不断重新界定。
针对外方单位的定义，钮建琴介绍，根据《细则》，境外组织、个人持有或者间接持有机构的股份虽然未达到50%，但如果有绝对的表决权或者重大影响的话，还是会被定义为外方单位。但这个“重大影响”怎么判定，有待进一步明确。
目前，针对业内的疑问，有关部门已有所行动。目前，《细则》配套的新版服务指南正在加紧更新中。科技部政务服务平台加快更新升级。届时，业内人士关注的资料明细、变更流程等细节问题或能得到答案。
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